第二批臨床急需境外新藥名單公示

3月28日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布通知，遴選出30個(gè)境外已上市的臨床急需境外新藥名單，按程序公示征求意見(jiàn)。這是繼2018年11月1日首批臨床急需境外新藥名單后，CDE第二次發(fā)布臨床急需境外新藥名單。此次公示的名單主要為罕見(jiàn)病藥物，其中包括治療涵蓋腎上腺皮質(zhì)癌的米托坦以及Vigabatrin（治療嬰兒痙攣癥；頑固性復雜性部分癲癇發(fā)作）、Edaravone（治療肌萎縮側索硬化，俗稱(chēng)“漸凍癥”）等臨床急需的藥品。

臨床急需境外新藥名單重點(diǎn)考慮近年來(lái)美國、歐盟或日本批準上市我國尚未上市的用于罕見(jiàn)病治療的新藥，以及用于防治嚴重危及生命或嚴重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無(wú)有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢的新藥。為促進(jìn)臨床急需境外新藥在我國上市，2018年6月20日，國務(wù)院常務(wù)會(huì )議提出有序加快境外已上市新藥在境內上市審批，對治療罕見(jiàn)病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品簡(jiǎn)化上市要求。同年10月31日，國家藥監局會(huì )同國家衛生健康委員會(huì )發(fā)布了《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求，建立專(zhuān)門(mén)通道對臨床急需境外上市新藥審評審批，在加強與申請人溝通交流基礎上，對罕見(jiàn)病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個(gè)月、6個(gè)月內審結。其后，按照上述公告的工作程序以及品種遴選原則，國家藥監局會(huì )同國家衛生健康委組織專(zhuān)家遴選了出第一批臨床急需境外新藥名單，共計48個(gè)藥品公開(kāi)征求意見(jiàn)，并發(fā)布首批名單。

在技術(shù)要求不降低的前提下，國家藥監部門(mén)對遴選品種綜合施策，優(yōu)化審評流程，整合審評資源、加大對申請人的服務(wù)和指導，提高審評效率。截至目前，第一批專(zhuān)門(mén)通道審評的48個(gè)境外新藥中，已有晚期乳腺癌治療藥物哌柏西利膠囊、非小細胞肺癌治療藥鹽酸阿來(lái)替尼等11個(gè)品種批準上市。

國家藥監局會(huì )同國家衛健委進(jìn)一步完善臨床急需境外新藥專(zhuān)門(mén)通道審評審批機制，根據我國患者臨床需求情況，于3月6日組織專(zhuān)家進(jìn)行研究論證，遴選第二批臨床急需境外新藥品種，納入專(zhuān)門(mén)通道，鼓勵企業(yè)申報進(jìn)口，加快國內上市。通過(guò)深化藥品審批制度改革、綜合施策，營(yíng)造了鼓勵藥品創(chuàng )新的良好氛圍和政策環(huán)境，讓國際最新醫藥研發(fā)成果在最短時(shí)間內惠及我國患者。