中國首個(gè)基于非病毒載體的體內基因編輯藥物進(jìn)入IIT人體臨床試驗并顯示出安全和療效潛力

由銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)：銳正基因）和蔻德罕見(jiàn)病中心支持、蘇州大學(xué)附屬蘇州市獨墅湖醫院發(fā)起的"ART001注射液治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）探索性臨床研究"（IIT）已經(jīng)順利完成了7例受試者給藥治療，所有患者均顯示出良好的安全性，且最快在給藥后2周即取得具有顯著(zhù)臨床治療意義的轉甲狀腺素（TTR）蛋白下降。

 

ART001注射液是中國首個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗的基于非病毒載體的體內基因編輯藥物，并顯示出了令人鼓舞的成藥性。

 

ATTR是一種因主要來(lái)自肝臟的TTR蛋白發(fā)生錯誤折疊并在組織中形成淀粉樣物質(zhì)異常沉積而導致的嚴重、進(jìn)展性、危及生命的疾病。2023年9月，國家衛健委將ATTR列入《第二批罕見(jiàn)病目錄》。

 

ART001注射液由銳正基因依托其行業(yè)領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)級體內基因編輯技術(shù)平臺自主研發(fā)，以脂質(zhì)納米顆粒（LNP）作為遞送載體，將靶向TTR基因的基因編輯組件遞送至肝臟，安全特異地編輯TTR基因，阻斷TTR蛋白的表達,從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。在基因編輯產(chǎn)品最令人關(guān)注的脫靶編輯方面，ART001注射液在測試中表明，即使超過(guò)飽和劑量的20倍以上，都檢測不到任何脫靶編輯，脫靶安全性全面優(yōu)于國外同類(lèi)產(chǎn)品，處于行業(yè)領(lǐng)先水平。

 

與需要每日服用但也只能延緩病情進(jìn)展的小分子藥物不同，體內編輯藥物有潛力終生只需用藥一次即可停止病情進(jìn)展甚至逆轉和治愈疾病。銳正基因開(kāi)發(fā)的體內基因技術(shù)平臺不需使用病毒和細胞，因此所開(kāi)發(fā)產(chǎn)品的價(jià)格不僅不會(huì )像其他基因和細胞治療藥物那樣動(dòng)輒上百萬(wàn)人民幣，而且可以給患者和國家醫保節省大幅開(kāi)支。

 

ART001注射液IIT臨床研究領(lǐng)銜研究者郝永崗教授表示："目前，對于國內ATTR患者來(lái)說(shuō)，治療手段非常有限。ART001注射液是我們國內藥物研發(fā)的一個(gè)里程碑式的突破。我們已經(jīng)獲得的數據表明，該藥物具有杰出的安全性和藥效，而且只需要用藥一次，為ATTR患者帶來(lái)了全新的、革命性的治療選擇，同時(shí)也將極大減輕患者和醫保負擔。我們將繼續推進(jìn)ART001注射液臨床研究工作，積累更多的臨床數據，支持本土自主創(chuàng )新藥物，賦能臨床轉化，為更多的患者帶來(lái)更好的治療選擇。"

 

蔻德罕見(jiàn)病中心創(chuàng )始人及主任黃如方先生表示："缺醫少藥是中國罕見(jiàn)病患者面臨的最急迫需求，十多年來(lái)，我和我的團隊一直在推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物的引進(jìn)和開(kāi)發(fā)，特別高興看到銳正基因團隊僅用了2年時(shí)間，利用全球領(lǐng)先的體內基因編輯技術(shù)為ATTR患者開(kāi)發(fā)治療藥物，特別是看到IIT的相關(guān)數據，其安全性與潛在療效都表現非常出色，我們期待能早日推進(jìn)到下一階段的臨床試驗！"

 

銳正基因創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼CEO王永忠博士表示："特別感謝郝教授和他的團隊、參與項目的患者和家屬、蔻德罕見(jiàn)病中心和黃主任的支持，也特別感謝公司所有同事和其他合作伙伴！銳正基因非常榮幸能夠和所有這些關(guān)心患者的各方伙伴一起努力，開(kāi)發(fā)一次用藥就可以讓患者終生受益的藥物。ART001注射液能夠成為中國首個(gè)基于非病毒載體的體內基因編輯產(chǎn)品進(jìn)入人體臨床研究，固然令人倍感鼓舞，但未來(lái)還需要進(jìn)行更大規模的臨床試驗，我們清楚自己作為產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)者，不僅承擔了一份行業(yè)責任，而且也承擔了患者、醫生和所有利益相關(guān)方的一種信任和托付！得益于ART001的開(kāi)發(fā)經(jīng)驗和一系列平臺型技術(shù)的驗證，銳正基因將努力加快推進(jìn)管線(xiàn)產(chǎn)品研發(fā)，爭取不負所托，做出更多、更好的革命性體內基因編輯藥物，早日惠及更多患者。"

 

關(guān)于蘇州市獨墅湖醫院

 

蘇州市獨墅湖醫院（蘇州大學(xué)附屬獨墅湖醫院、蘇州大學(xué)醫學(xué)中心）是蘇州工業(yè)園區首家現代化公立醫院，是蘇州大學(xué)直屬附屬醫院，是集醫療、教學(xué)、科研于一體的綜合性醫療機構。醫院立足江蘇自貿區蘇州片區的區位優(yōu)勢，緊緊圍繞高質(zhì)量的醫療服務(wù)、高精尖的人才培養、高層次的生物醫藥轉化三大使命，高點(diǎn)定位，行穩致遠。醫院致力于建設成為讓政府滿(mǎn)意、學(xué)校放心、百姓信賴(lài)、同行尊重的"研究型、國際化、高水平"的全國一流的公立綜合醫院。

 

關(guān)于銳正基因

 

銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，專(zhuān)注于全球領(lǐng)先的非病毒載體基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。銳正基因以具備生物藥全周期成功經(jīng)驗的團隊為基礎，建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級端到端體內基因編輯技術(shù)平臺，是中國首個(gè)將非病毒載體體內基因編輯藥物推進(jìn)到人體臨床試驗的創(chuàng )新藥研發(fā)公司。