DCT觸發(fā)資源鏈聚能

近日，科倫藥業(yè)公告，其控股子公司博泰生物的新一代選擇性RET抑制劑獲美國FDA授予孤兒藥資格認定，用于治療RET融合陽(yáng)性實(shí)體瘤，這將加快推進(jìn)其在美國的臨床試驗及上市注冊進(jìn)度。

就在幾天前，CDE發(fā)布《在罕見(jiàn)疾病藥物臨床研發(fā)中應用去中心化臨床試驗的技術(shù)指導原則（征求意見(jiàn)稿）》，現正面向社會(huì )公開(kāi)征集意見(jiàn)，以探索更有利于患者參與的臨床試驗新模式，提高罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)效率。

隨著(zhù)創(chuàng )新藥物研發(fā)投入的不斷增加，去中心化臨床試驗（DCT）逐漸成為藥企國內外臨床試驗提升效能的關(guān)鍵舉措，可以預判新藥開(kāi)發(fā)生態(tài)將更有效聚能。

多學(xué)科交叉提效新升級

疑難重癥及罕見(jiàn)病藥物研發(fā)邁向新高度，國家級重點(diǎn)實(shí)驗室今年啟動(dòng)。目前，80%的罕見(jiàn)病由基因突變導致，通過(guò)基因測序可準確找出病源，開(kāi)發(fā)出更有效的治療方法，特別是對單基因突變而發(fā)病的患者來(lái)說(shuō)尤為重要。

中國工程院院士張學(xué)教授在廣西防城港市舉行的第三屆國際醫學(xué)創(chuàng )新合作論壇上指出，隨著(zhù)遺傳學(xué)及各種分子機制研究不斷獲得進(jìn)展，僅針對單一治療靶點(diǎn)的藥物研發(fā)正在加速，罕見(jiàn)病是一個(gè)突破口。他認為，“研究致病基因對認識罕見(jiàn)病的發(fā)病機制、實(shí)現罕見(jiàn)病的精準診療很重要，因此應加速推動(dòng)臨床遺傳學(xué)成為獨立學(xué)科，并形成完善的組織管理體系、培訓體系。而去中心就要求醫學(xué)與遺傳學(xué)交叉，人才培養需多方共同努力，臨床研究也需要綜合各方資源規范攻堅?！?br />
目前，國家多部門(mén)已聯(lián)合制定《第二批罕見(jiàn)病目錄》，骨巨細胞瘤等共86種罕見(jiàn)病納入其中。

11月23日，國務(wù)院發(fā)文支持在北京天竺綜合保稅區探索進(jìn)口未在國內注冊上市的罕見(jiàn)病藥品，由特定醫療機構指導使用。此外，罕見(jiàn)病藥物仍是最近醫保談判的重點(diǎn)。以此前備受關(guān)注的諾西那生鈉為例，據官方統計，企業(yè)談判成功后年銷(xiāo)售額達4.7億元，增長(cháng)約2.6倍，治療患者人數增長(cháng)10.5倍，藥品銷(xiāo)量增長(cháng)近42倍。穩定的預期，讓DCT推廣更具吸引力，當然也面臨著(zhù)模式轉變帶來(lái)技術(shù)適應、成本增加及監管等新挑戰。

而在此過(guò)程中要平衡價(jià)格與創(chuàng )新的關(guān)系，中國醫藥工業(yè)研究總院研究員張福利教授則認為，“目前各種技術(shù)是實(shí)現效能提升的一種手段：一方面，工藝改進(jìn)的理念是用最小的代價(jià)達到預期的目的；另一方面，DCT為新產(chǎn)品尋找技術(shù)路線(xiàn)，以患者為中心，推進(jìn)創(chuàng )新藥物將工藝創(chuàng )新與技術(shù)創(chuàng )新、原始創(chuàng )新結合起來(lái)，并貫穿系統性思維。不過(guò)，要有效解決患者方如何合規高效對接，仍需實(shí)踐來(lái)檢驗?！?br />
非臨床安評面臨新考驗

基于“風(fēng)險的質(zhì)量管理”原則，研發(fā)去中心化仍需要注意臨床研究的科學(xué)性、專(zhuān)業(yè)性和安全性。效率管理升級將是國內DCT實(shí)踐參與全球藥物創(chuàng )新的核心元素。創(chuàng )新藥早期研發(fā)熱情高漲，CDE受理IND申請數量大幅增加，反向也給非臨床安評行業(yè)傳遞新機遇。在DCT之前，非臨床安全性評價(jià)也是新藥IND申請前的核心步驟。

中國醫學(xué)科學(xué)院醫學(xué)實(shí)驗動(dòng)物研究所李秦教授在上述論壇坦言，臨床研究提速面臨新考驗，舉例來(lái)說(shuō)，過(guò)去40年試驗猴生產(chǎn)單位從4家發(fā)展到超過(guò)40多家；截至2022年底，中國試驗猴總存欄規模達20.24萬(wàn)只，雖是全球第一供應大國，但可供商品猴僅約4萬(wàn)只，二代商品猴最快要8年才能出欄。在他看來(lái)，“實(shí)驗猴供應緊張是猴價(jià)上漲的客觀(guān)原因。短短三年，猴價(jià)由每只1.5萬(wàn)元上漲至18萬(wàn)元，一個(gè)標準IND試驗用猴70~80只，僅此一項就帶來(lái)費用上漲千萬(wàn)元?！?br />
據悉，新藥臨床前試驗是國內用猴量最大的領(lǐng)域，每年約消耗2.5萬(wàn)只猴子（主要為食蟹猴）。70%~80%的大分子新藥與20%~30%的小分子藥物的臨床前試驗需要試驗猴，特別是代謝性疾病和神經(jīng)科學(xué)的相關(guān)研究。目前，藥明康德、康龍化成、昭衍新藥紛紛布局收購猴場(chǎng)。

場(chǎng)景可選的新型臨床試驗模式，要求各方都直面DCT帶來(lái)的新挑戰，有行業(yè)專(zhuān)家告訴記者，“構建藥物從發(fā)現到臨床評價(jià)一站式開(kāi)放性新藥創(chuàng )制共性技術(shù)平臺和共享服務(wù)平臺也很重要，同時(shí)需突破藥物安全性評價(jià)的技術(shù)瓶頸與薄弱環(huán)節，不斷加強優(yōu)勢學(xué)科領(lǐng)域與關(guān)鍵技術(shù)體系建設，形成具有差異化競爭力的GLP平臺，具有更強的專(zhuān)業(yè)領(lǐng)域創(chuàng )新能力和國際競爭力?！边@其中，探索DCT的高層次專(zhuān)業(yè)技術(shù)人才缺乏，且主要安評資源較為集中，病例診斷、生物分析、毒理試驗等領(lǐng)域人才缺乏，這些短板也日益引發(fā)業(yè)界的關(guān)注。

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