衛生經(jīng)濟十大發(fā)展趨勢

近日，國際藥物經(jīng)濟與結果研究協(xié)會(huì )（ISPOR）發(fā)布《衛生經(jīng)濟與結果研究十大趨勢》報告，這是自2018年以來(lái)的第5次報告?？傮w來(lái)看，真實(shí)世界證據（RWE）提及的次數最多，5份報告中有4份報告出現該內容，可見(jiàn)RWE在醫療保健決策中越來(lái)越多地用于擴大隨機對照試驗。藥品定價(jià)也是一個(gè)反復出現的主題。人工智能（AI）和機器學(xué)習則被用于醫療經(jīng)濟評估（HEOR）的各種方式，以期獲得有價(jià)值的見(jiàn)解。本次報告的另一大趨勢是促進(jìn)創(chuàng )新，側重于在鼓勵開(kāi)發(fā)新技術(shù)和負擔得起的價(jià)格之間取得平衡。健康公平也已成為重要的研究趨勢。加速藥物審批又重新回到十大趨勢中來(lái)。筆者通過(guò)分析歷年來(lái)的變化，展望衛生經(jīng)濟發(fā)展趨勢，以饗讀者。

RWE的應用和影響

真實(shí)世界證據研究可提供許多單獨從隨機對照試驗中無(wú)法獲得的優(yōu)點(diǎn)，它是在真實(shí)患者人群中觀(guān)察健康的結果。RWE更具有包容性，包含來(lái)自廣泛和多樣化的患者群體的數據，比隨機對照試驗得出的結論更快，更能闡述有關(guān)藥品的安全性和有效性。

美國FDA、歐洲藥品管理局EMA、英國NICE和加拿大CADTH均發(fā)表過(guò)不同指南。如何將RWE作為支持新產(chǎn)品或適應癥的一部分證據？2023年，歐洲藥品管理局EMA曾發(fā)布一份使用RWE的研究報告，通過(guò)建立一個(gè)可持續RWE的框架，在不同的藥品監管過(guò)程中證明其價(jià)值。2021年，利用移植受體登記資料，RWE被用于免疫抑制劑他克莫司（Tacrolimus）預防肺移植器官排斥反應新指征的研究，屬于超說(shuō)明書(shū)用藥，與歷史對照比較。

ISPOR專(zhuān)家組感興趣的問(wèn)題在于：RWE研究過(guò)程的透明度、改進(jìn)結果的測量、因果推斷的分析方法、數據質(zhì)量的定義，以及什么樣的資料能滿(mǎn)足研究要求。

藥品價(jià)格透明度

藥品定價(jià)仍然是全球關(guān)注的問(wèn)題。這一趨勢已從上次的第6位上升到第2大趨勢。2026年起，CMS（美國醫療保險和醫療補助服務(wù)中心）將與藥企就已上市8~10年的10種高支出的藥物進(jìn)行價(jià)格談判，之后每年還有10~15種藥物納入談判，直到2030年。根據PhRMA（美國藥品研究與制造商協(xié)會(huì )）的預測，隨著(zhù)小分子藥物進(jìn)入市場(chǎng)獲得批準，研發(fā)投資將會(huì )逐漸減少。例如，歐盟委員會(huì )的藥品立法草案有一些條款會(huì )影響到該國藥品監管的許多方面，包括將知識產(chǎn)權保護期從8年減少到6年。

高價(jià)藥和對新療法的高需求給一個(gè)國家的醫療保健系統帶來(lái)很大的預算壓力。例如，對減肥藥司美格魯肽的需求，會(huì )對美國的醫療保健支出產(chǎn)生重大影響。2025年，歐洲將啟動(dòng)聯(lián)合臨床評估（EU-JCA），以評估腫瘤治療和新的先進(jìn)療法藥物產(chǎn)品（ATMP），2030年將用于評估所有國家層面批準的報銷(xiāo)藥物。

人工智能和高級分析

AI的使用和影響從第10位上升到第3位。在衛生經(jīng)濟學(xué)中，機器學(xué)習算法可以用各種方式查看數據，幫助研究人員和支付者更好地理解治療的安全性和有效性。也可用于幫助醫生建立診斷工具，作為對人類(lèi)工作的質(zhì)量檢查（如醫生對放射檢查的評估），或者建立應用程序，用于腰痛或精神分裂癥等疾病的自我管理。

在HEOR研究中，可以組織大量或結構復雜的數據，改進(jìn)醫療決策，提高HEOR在5個(gè)方法學(xué)領(lǐng)域的應用:1.隊列選擇，確定樣本具有更大的特異性和納入標準；2.對健康結果的識別；3.對健康結果的預測分析，包括高成本或威脅生命的結果；4.因果干擾，如采用目標最大似然估計或雙重去偏估計的統計分析方法，有助于更快產(chǎn)生可靠的證據；5.應用機器學(xué)習開(kāi)發(fā)經(jīng)濟模型，以減少成本效益分析中的結構、參數和抽樣的不確定性。

鼓勵創(chuàng )新研發(fā)

這是2024-2025年報告的一個(gè)新主題。將新的醫療保健技術(shù)推向市場(chǎng)對有需要的患者而言至關(guān)重要。負擔得起的定價(jià)和激勵創(chuàng )新之間的平衡仍然是一個(gè)持續的話(huà)題。許多疾病仍存在嚴重的未滿(mǎn)足需求，但治療往往價(jià)格高昂?；虔煼℉emgenix和尋找治療耐藥細菌、真菌和其他病原體的新方法就是例子。

世界衛生組織于2023年發(fā)布了人類(lèi)健康中抗菌素耐藥性的全球研究議程，確定了40個(gè)研究主題，以便在2030年之前為政策提供證據，同時(shí)，相關(guān)部門(mén)可以幫助促進(jìn)藥物研發(fā)創(chuàng )新。2022年，美國發(fā)布了《關(guān)于推進(jìn)生物技術(shù)和生物制造創(chuàng )新以實(shí)現可持續、安全和有保障的美國生物經(jīng)濟的行政命令》。以FDA的新興技術(shù)項目為基礎，促進(jìn)藥品創(chuàng )新。英國NICE制定的2021-2026年的5年戰略，旨在幫助生命科學(xué)行業(yè)為其技術(shù)尋求市場(chǎng)準入提供指南建議，包括最新的證據和數據，并給予患者更好的獲得醫療保健技術(shù)的途徑，以及參與和使用患者及公眾意見(jiàn)的新方法，為藥品研發(fā)提供證據基礎。

縮小健康差距

世界衛生組織將健康公平定義為各群體之間沒(méi)有不公平、可避免或可補救的差異，并強調，只有人人都能充分發(fā)揮其健康和福祉的潛力，才能實(shí)現健康公平。從人口、亞群體和個(gè)人層面來(lái)看，健康公平已經(jīng)成為重要的話(huà)題。

在衛生經(jīng)濟學(xué)評價(jià)中，有些新的方法如分布性成本效果分析（DCEA），是在不同經(jīng)濟收入的人群中的藥物成本效果分析，可以幫助確定新療法的公平性效果。但目前爭論的是，什么時(shí)候應該將有限的衛生經(jīng)費用于改善公平性的新療法？如何衡量公平性？

近年來(lái)，健康的社會(huì )決定因素（SDoH）在HEOR中的應用與日俱增，世界衛生組織將其定義為影響健康的非醫學(xué)因素，美國將其視為“Healthy People 2030”計劃的一部分。據了解，SDoH可分為5個(gè)領(lǐng)域: 經(jīng)濟穩定性、教育可及性和質(zhì)量、醫療可及性和質(zhì)量、鄰里和建筑環(huán)境、社會(huì )和社區背景。

加速藥物審批

加速藥物審批再次成為趨勢。許多進(jìn)入市場(chǎng)的新藥都屬于加速審批類(lèi)別。2022年，在37個(gè)歐美藥物評估和研究中心的新藥審批中，有24個(gè)（占比65%）使用了一個(gè)或多個(gè)加速政策，諸如快速通道、突破性治療、優(yōu)先審查或加速審批資格。

這些加速批準的新藥往往是基于有限的臨床證據，如短期試驗或用替代標記作為治療效果的指標。有些治療方法具有良好的早期替代標記結果，可能會(huì )（或可能不會(huì )）導致更好的長(cháng)期結果。

而HEOR可以在填補加速批準療法證據的空白方面發(fā)揮關(guān)鍵作用，如利用真實(shí)世界數據，通過(guò)跟蹤試驗的結果估計因果關(guān)系的方法來(lái)實(shí)現獲得支持性證據以補充臨床試驗數據。但事實(shí)上，有很多研究在加速批準后3年或更長(cháng)時(shí)間內并沒(méi)有開(kāi)展。

QALY的不同替代

質(zhì)量調整生命年（QALY）是醫療保健中用來(lái)評估生命長(cháng)度和質(zhì)量的一種常用方法。但也有學(xué)者認為，QALY低估了慢性病患者、殘疾人和老年人的生活質(zhì)量。美國的IRA法案明確禁止在藥品價(jià)格談判中使用QALY值比較臨床有效性研究的證據，將延長(cháng)老年人、殘疾人或晚期病人的生命視為低于延長(cháng)年輕人、非殘疾人或非晚期患者的生命價(jià)值。

所有患者的生命都同等重要，并且應該在價(jià)值決定中得到同等的權重。廣義的風(fēng)險調整成本效果方法在單一經(jīng)濟指標中納入了人們偏好的風(fēng)險規避、治療結果的不確定性以及其他一些元素。

衡量個(gè)人特定價(jià)值的一種新方法是個(gè)人效用函數（OPUF） ，這是一種新型的在線(xiàn)調查方法，用于評估 EQ-5D-5L的健康狀態(tài)，使用更有效的組合啟發(fā)方法，甚至允許在個(gè)人水平上開(kāi)展評估。OPUF讓患者直接生成自己的效用度量，以進(jìn)行成本效果分析。此外，2018年美國臨床與經(jīng)濟評論研究所推出了相等價(jià)值生命年（evLYG）的指標，但它可能低估了一些生活質(zhì)量的提高。另一項指標是“總體健康年”，如疾病的嚴重程度、公平性、希望的價(jià)值以及其他個(gè)人和社會(huì )的考慮。

讓患者參與研究

很多臨床研究沒(méi)有聽(tīng)取患者的意見(jiàn)或者沒(méi)有盡早將患者納入研究。健康公平（包括健康的社會(huì )決定因素）也是一個(gè)重要的、以患者為中心的研究概念，臨床治療應該在大量的人群中測試未滿(mǎn)足的需求，這些人群應該包含一些代表性不夠的少數群體。

此外，提供患者個(gè)人體驗的數據、患者生成的健康數據、真實(shí)世界的證據、電子健康記錄以及參與測量的比較成功患者數據，也是值得注意的患者參與研究的因素。

精準醫療面臨挑戰

精準醫學(xué)已將HEOR應用于個(gè)體化醫學(xué)基因組計劃，雖然精準醫學(xué)技術(shù)已經(jīng)成為治療某些癌癥的標準，但隨著(zhù)腫瘤學(xué)的精準醫學(xué)擴大到包括大數據、蛋白質(zhì)組學(xué)、轉錄組學(xué)、分子成像等方面，這種所謂對患者具有意義和公平的醫療服務(wù)也將面臨嚴峻的挑戰。例如，圍繞成本上升、充分的臨床試驗設計和數據、監管、對患者有意義的療效的確定以及公平性的問(wèn)題，仍有待解決。

同時(shí)，建立精準醫學(xué)制度面臨區域性挑戰。以印度為例，在技術(shù)進(jìn)步、基因檢測可及性提高以及個(gè)性化醫療需求增加的推動(dòng)下，精準醫學(xué)在印度的使用頻率正在增長(cháng)。然而，在有些城市獲得先進(jìn)診斷檢測的機會(huì )有限，治療費用和有限的保險覆蓋面也讓許多患者負擔不起。值得思考的是應該納入什么樣的價(jià)值框架來(lái)開(kāi)展精準醫學(xué)的研究，包括各方面的利益相關(guān)者如何就精準醫學(xué)的價(jià)值衡量建立共識。

預測公共健康危害

公共衛生再次出現在十大發(fā)展趨勢中。第一次是在2022-2023年的十大趨勢報告中。氣候變化、社會(huì )動(dòng)蕩、戰爭和經(jīng)濟衰退等嚴峻挑戰突出了公共衛生的必要性，這些挑戰會(huì )導致相關(guān)疾病發(fā)病率和死亡率的升高。例如，氣候變化正在影響傳染病的傳播，使人類(lèi)面臨新出現和流行疾病的風(fēng)險增加；內亂可能影響醫護人員的安全出行，影響病人和醫護人員進(jìn)入急診室和其他醫療機構的機會(huì )；經(jīng)濟衰退也可能與人類(lèi)預期壽命減少有關(guān)。

為了應對這些挑戰，需要建立一個(gè)綜合性學(xué)科的研究方法，能夠抵御不可預測或突發(fā)的健康威脅以及慢性健康問(wèn)題。此外，HEOR專(zhuān)業(yè)人員有更多機會(huì )進(jìn)行密切合作，并在處理這些具有深刻影響的全球性衛生問(wèn)題上創(chuàng )造協(xié)同效應。

本站系本網(wǎng)轉載，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀(guān)點(diǎn)和對其真實(shí)性負責。本站文章版權歸原作者所有，如涉及作品內容、版權和其它問(wèn)題，請在30日內與本網(wǎng)聯(lián)系，我們將在第一時(shí)間處理！