罕見(jiàn)病國談藥落地加速，發(fā)作性睡病患者家門(mén)口就能報銷(xiāo)！

近年來(lái)，國家醫保談判藥品，尤其是罕見(jiàn)病藥品的落地受到越來(lái)越多的關(guān)注，在政府各部委的推動(dòng)下，患者購藥實(shí)現醫保報銷(xiāo)的速度在大大加快。3月15日，在北京舉辦的“2024世界睡眠日——發(fā)作性睡病患者論壇”上，就有罕見(jiàn)病發(fā)作性睡病的患者代表和臨床專(zhuān)家分享了新版國家醫保目錄落地后帶來(lái)的驚喜改變。

來(lái)自浙江溫州的發(fā)作性睡病患者彬彬（化名），興奮地分享了她在春節前享受醫保報銷(xiāo)購買(mǎi)新藥替洛利生的經(jīng)歷?！拔胰ツ暝诤Ｄ喜梾⒓舆^(guò)替洛利生的先行先試用藥項目，感到新藥療效很好。在得知替洛利生正式獲批上市還進(jìn)入醫保目錄后，我第一時(shí)間就去詢(xún)問(wèn)打聽(tīng)如何購藥。結果令我非常意外，我發(fā)現就在溫州市第七人民醫院——在離我家門(mén)口這么近的醫院，就能開(kāi)到這個(gè)新藥的處方，并且能順利實(shí)現醫保報銷(xiāo)，而我只需支付很低的費用。這整個(gè)過(guò)程都實(shí)在太意外、太驚喜了！”彬彬特別感慨到，“因為之前參加過(guò)在博鰲的用藥項目，所以對比特別強烈：一是價(jià)格，之前在博鰲是按照海外價(jià)格來(lái)支付，還是非常昂貴的，而現在我最驚喜的是，進(jìn)醫保后價(jià)格降了這么多，又加上醫保能報銷(xiāo)較大比例，我的自費部分就變得特別低，可以說(shuō)相差了一整個(gè)數量級！第二就是便利性，之前要去博鰲用藥還是比較挑戰的，現在，就在家門(mén)口的醫院我竟然就能買(mǎi)到和報銷(xiāo)這個(gè)新藥。真是只能連續用不可思議來(lái)形容，真可以說(shuō)是我在春節前收到的最好的新年禮物了！”

發(fā)作性睡病患者 彬彬（化名）

根據浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬邵逸夫醫院睡眠中心執行主任張力三教授的介紹，目前浙江省對醫保國談藥的落地是非常好的，治療發(fā)作性睡病的新藥鹽酸替洛利生片自1月份醫保落地以來(lái)，他已經(jīng)為20多個(gè)患者開(kāi)出了處方，其中多半尤其是本地患者都享受到了醫保報銷(xiāo)，患者反響熱烈。

浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬邵逸夫醫院睡眠中心執行主任 張力三教授

暴敏冬是罕見(jiàn)病患者組織“覺(jué)主家”發(fā)作性睡病關(guān)愛(ài)中心的負責人，她表示“最早聽(tīng)到替洛利生這個(gè)產(chǎn)品要進(jìn)中國時(shí)，我了解到引進(jìn)它的企業(yè)規模比較小，當時(shí)對這個(gè)藥何時(shí)能上市、進(jìn)醫保是不敢懷抱太大期望的。結果2023年讓我們所有的病友都難以忘懷，從6月份新藥獲批，到9月份政府把發(fā)作性睡病納入《第二批罕見(jiàn)病目錄》，又到12月得知新藥已被納入新版醫保目錄……這一連串的變化，讓我們太激動(dòng)了，是切切實(shí)實(shí)地感受到了政府對罕見(jiàn)病的關(guān)注和支持!今天聽(tīng)到病友的分享，得知全國已有200多位患者開(kāi)始接受治療，我非常高興。希望越來(lái)越多的病友享受到醫保的好政策，愿我們都能穩定接受治療，重新回到正常的生活?！庇X(jué)主家還特意制作了宣傳資料，提醒發(fā)作性睡病患者到國家醫保局官方APP或微信公眾號去查詢(xún)新藥替洛利生在各地的購買(mǎi)途徑。

發(fā)作性睡病患者組織“覺(jué)主家”負責人 暴敏冬

中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟執行理事長(cháng)李林康表示，“一個(gè)罕見(jiàn)病在一年內相繼實(shí)現治療藥物零的突破和醫保藥零的突破，這充分體現了黨和國家對罕見(jiàn)病診療保障的重視。發(fā)作性睡病在去年被納入《第二批罕見(jiàn)病目錄》的，這也是政府和患者群體，以及眾多臨床工作者共同努力的結果。希望隨著(zhù)新藥醫保的落地，更多發(fā)作性睡病患者能早診早治，回歸社會(huì )?！?

從國家醫保局官方網(wǎng)站（國家談判藥品配備機構查詢(xún) - 國家醫療保障局 (nhsa.gov.cn)）查詢(xún)可以發(fā)現，發(fā)作性睡病新藥替洛利生自今年1月被正式納入醫保目錄以來(lái)，目前已在包括北京天壇醫院、上海市第九人民醫院、南昌大學(xué)第二附屬醫院、云南省第一人民醫院、溫州市第七人民醫院等在內的幾十家定點(diǎn)醫療機構或定點(diǎn)零售藥店完成配備，患者可以處方購藥，反映了各地在國談藥品落地“最后一公里”上正在提速推進(jìn)。

中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟執行理事長(cháng) 李林康

同日，發(fā)作性睡病患者教育公益網(wǎng)站“睡不醒的考拉”在論壇現場(chǎng)正式上線(xiàn)發(fā)布，該公益網(wǎng)站集納發(fā)作性睡病疾病介紹、診療指南、名師課堂、就醫地圖、醫保信息查詢(xún)等多項實(shí)用功能，旨在提高公眾對發(fā)作性睡病的科學(xué)認識，引導患者群體積極面對，及時(shí)就醫。

據悉，鹽酸替洛利生片（商品名：鏵可思）于2023年6月30日獲得國家藥品監督管理局批準上市，2023年12月通過(guò)談判被納入新版國家醫保藥品目錄，是我國首個(gè)獲批用于治療發(fā)作性睡病的藥物，也是發(fā)作性睡病領(lǐng)域的首個(gè)醫保藥，也是發(fā)作性睡病領(lǐng)域唯一的非精神管控藥品。發(fā)作性睡病，是一種罕見(jiàn)的睡眠障礙疾病，于2023年被納入我國《第二批罕見(jiàn)病目錄》，其核心癥狀是日間過(guò)度嗜睡、猝倒、入睡前幻覺(jué)、睡眠癱瘓和夜間睡眠紊亂。

替洛利生由法國B(niǎo)ioprojet公司研發(fā)，已于2016年在歐洲、2019年在美國等主要市場(chǎng)分別獲批上市用于治療罕見(jiàn)病發(fā)作性睡病，瑯鈺集團旗下的瑯鏵醫藥擁有該藥在中國的開(kāi)發(fā)、注冊、商業(yè)化和生產(chǎn)的獨家權益。