益普生索馬杜林新適應癥在華獲批，胃腸胰神經(jīng)內分泌腫瘤治療迎來(lái)新突破

　2024年4月3日，全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）（商標名：索馬杜林）于3月29日經(jīng)中國國家藥品監督管理局正式批準用于不可切除、高分化或中分化、局部晚期或轉移性胃腸胰神經(jīng)內分泌瘤（GEP-NETs）的成人患者，以改善無(wú)進(jìn)展生存期；用于類(lèi)癌綜合征成人患者：接受本品治療時(shí)可減少短效生長(cháng)抑素類(lèi)似物應急治療的頻率。

　　作為全球唯一獲批可進(jìn)行深部皮下自我注射的生長(cháng)抑素類(lèi)似物（SSA）類(lèi)藥物，索馬杜林確切的療效、良好的安全性以及便捷舒適的注射體驗為胃腸胰神經(jīng)內分泌腫瘤患者帶來(lái)更好的治療選擇，提升患者滿(mǎn)意度[1],[2]。

　　神經(jīng)內分泌腫瘤（NENs）是一類(lèi)起源于胚胎的神經(jīng)內分泌細胞、具有神經(jīng)內分泌標記物和可以產(chǎn)生多肽激素的罕見(jiàn)腫瘤。其中胃腸胰神經(jīng)內分泌瘤（GEP-NETs）約占所有神經(jīng)內分泌腫瘤的55%-70%[3]。在中國，GEP-NETs發(fā)病率為1.14/10萬(wàn)[4]，患者平均需要4.8年方可確診[5]。在2023年公布的中國第二批罕見(jiàn)病目錄中，胃腸胰神經(jīng)內分泌腫瘤被收錄其中，進(jìn)一步提升了公眾對于疾病的認知和關(guān)注，推動(dòng)疾病早診早治，為患者帶來(lái)更多獲益。

　　胃腸胰神經(jīng)內分泌腫瘤的治療方式涵蓋了多種手段，生長(cháng)抑素類(lèi)似物（SSA）是針對不可切除和/或轉移性胃腸胰神經(jīng)內分泌腫瘤的一線(xiàn)藥物治療選擇[6]。索馬杜林?是歐洲神經(jīng)內分泌腫瘤學(xué)會(huì )（ENETS）及國內權威指南一致推薦的SSA治療藥物[1]，可顯著(zhù)延長(cháng)患者的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）達38.5個(gè)月[7]，疾病復發(fā)風(fēng)險降低53%[7]，適用人群廣，臨床證據全，循證等級高[8],[9]。

　　蘭瑞肽中國III期臨床研究主要研究者，北京大學(xué)腫瘤醫院消化腫瘤內科主任沈琳教授表示："神經(jīng)內分泌腫瘤是一類(lèi)少見(jiàn)疾病，但其發(fā)病率正逐漸增高，隨著(zhù)臨床診斷水平的提升及影像學(xué)檢查的發(fā)展，檢出率也在不斷上升。在針對中國胃腸胰神經(jīng)內分泌腫瘤患者的注冊研究（PALACE）中，蘭瑞肽顯示出積極結果。作為ENETS和NCCN指南一致認定的長(cháng)效生長(cháng)抑素類(lèi)似物，我很高興見(jiàn)證蘭瑞肽胃腸胰神經(jīng)內分泌腫瘤適應癥的獲批，有望幫助腫瘤患者實(shí)現疾病治療目標，降低神經(jīng)內分泌腫瘤對生活帶來(lái)的負面影響，其自我注射將提升治療依從性，改善患者的生活質(zhì)量，助力神經(jīng)內分泌腫瘤患者規范化診療。"

　　益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："作為一家專(zhuān)注于罕見(jiàn)病、腫瘤和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的生物制藥公司，益普生致力于將罕見(jiàn)病領(lǐng)域創(chuàng )新藥物加速引入中國市場(chǎng)。受益于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和審評的利好政策，可進(jìn)行深部皮下自我注射的索馬杜林?獲批用于胃腸胰神經(jīng)內分泌腫瘤的治療，為患者提供了更便捷的治療方案，有效改善患者無(wú)進(jìn)展生存期，助力疾病長(cháng)程管理，提高患者生活質(zhì)量。隨著(zhù)胃腸胰神經(jīng)內分泌腫瘤被納入《第二批罕見(jiàn)病目錄》，未來(lái)益普生將積極攜手各方力量提升公眾對于這一罕見(jiàn)疾病的認知，滿(mǎn)足患者亟待解決的治療需求，履行益普生‘聚焦、共贏(yíng)、服務(wù)患者與社會(huì )'的使命。"

　　成立于1929年，益普生在90余年的歷史中始終秉持創(chuàng )新精神，不斷進(jìn)取。在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，益普生多年持續深耕產(chǎn)品管線(xiàn)，致力于改善罕見(jiàn)病患者無(wú)藥可醫的困境。2019年12月，索馬杜林?正式在中國獲批用于肢端肥大癥治療，并被納入國家醫保目錄。2023年，在國家衛健委發(fā)布的《第二批罕見(jiàn)病目錄》中，益普生罕見(jiàn)病產(chǎn)品管線(xiàn)所覆蓋疾病均納入其中，包括肢端肥大癥、胃腸胰神經(jīng)內分泌腫瘤、進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良、先天性膽道閉鎖、Alagille綜合征、原發(fā)性膽汁性膽管炎、原發(fā)性胰島素樣生長(cháng)因子-1缺乏癥等。

　　[1]Salvatori Ret al. Pituitary 2010; 13:115–122

　　[2]Johanson Vet al. Patient Prefer Adherence2012;6:703-10

　　[3]Dasari A, Mehta K,Byers LA, et al. Comparative study of lung and extrapulmonary poorly differentiated neuroendocrine carcinomas: a SEER database analysis of 162,983 cases[J]. Cancer,2018,124(4):807-815.D01:10.1002/cncr.31124.

　　[4]Incidence and survival of neuroendocrine neoplasms in China with comparison to the United States

　　[5]Dureja S, McDonnell M, Van Genechten D, et al. Global challenges in access to diagnostics and treatment for neuroendocrine tumor (NET) patients.J Neuroendocrinol. 2023;35(6):e13310.

　　[6]Pavel M et al.Neuroendocrinology2016;103:172–85 NCCN神經(jīng)內分泌腫瘤和腎上腺瘤（2023.V1）

　　[7]Caplin ME et al. Endocrine2021; 71(2):502–513

　　[8]Sandostatin LAR. Summary of product characteristics, 2018.

　　[9]Sandostatin LAR Depot. Prescribing information, 2019.

　　關(guān)于益普生

　　益普生是一家全球性的生物制藥公司，專(zhuān)注于在腫瘤、罕見(jiàn)病和神經(jīng)科學(xué)三個(gè)治療領(lǐng)域為患者提供革新型藥物。我們的研發(fā)管線(xiàn)以外部創(chuàng )新為動(dòng)力，有近百年的開(kāi)發(fā)經(jīng)驗以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個(gè)國家的全球團隊，共同與我們在世界各地的合作伙伴關(guān)系，使我們?yōu)?00多個(gè)國家的患者提供藥物。益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過(guò)贊助的I級美國存托憑證項目（ADR：IPSEY）在美國上市交易。有關(guān)益普生的更多信息，請訪(fǎng)問(wèn)ipsen.com.

　　關(guān)于益普生中國

　　益普生集團于1992年進(jìn)入中國，2019年在上海設立創(chuàng )新中心，是全球四個(gè)研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區總部，并于2022年根據集團業(yè)務(wù)變動(dòng)，同步剝離多元健康業(yè)務(wù)，專(zhuān)注于特藥領(lǐng)域，針對三大疾病領(lǐng)域（腫瘤、罕見(jiàn)病、神經(jīng)科學(xué)）攜手上海創(chuàng )新中心持續推出創(chuàng )新治療方案以滿(mǎn)足中國患者亟待解決的治療需求。

　　益普生-有關(guān)前瞻性聲明的警示說(shuō)明

　　本文所含前瞻性聲明、目的和目標基于集團的管理戰略、當前觀(guān)點(diǎn)和假設。此類(lèi)聲明涉及已知和未知的風(fēng)險和不確定性，可能導致實(shí)際結果、業(yè)績(jì)或事件與本文所預期的大不相同。上述所有風(fēng)險均可能影響集團在未來(lái)實(shí)現其財務(wù)目標的能力，財務(wù)目標是基于現今可用信息在合理的宏觀(guān)經(jīng)濟條件下設定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語(yǔ)和類(lèi)似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團對未來(lái)事件的期望，此類(lèi)事件包括監管文件和決定。此外，本文所述目標的制定未考慮外部增長(cháng)假設和潛在未來(lái)收購，而這兩者可能會(huì )使指標發(fā)生變化。目的的依據是集團認為合理的數據和假設。目標取決于將來(lái)可能發(fā)生的條件或事實(shí)，而不僅取決于歷史數據?？紤]到某些風(fēng)險和不確定性的發(fā)生，實(shí)際結果可能與這些指標有很大出入，明顯表現為在早期研發(fā)階段或臨床試驗中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠不會(huì )投放市場(chǎng)或達到其商業(yè)目標，尤其是由于注冊或競爭原因。集團必須面對或可能面對來(lái)自仿制藥的競爭，這可能會(huì )轉化為市場(chǎng)份額的損失。此外，研發(fā)過(guò)程涉及多個(gè)階段，每個(gè)階段都涉及重大風(fēng)險，即集團可能無(wú)法實(shí)現其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團不能確定在臨床前試驗中獲得的有利結果是否會(huì )在隨后的臨床試驗中得到確認，也不能確定臨床試驗的結果是否足以證明相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊批準或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設證明不準確或確實(shí)出現風(fēng)險或不確定性，則實(shí)際結果可能與前瞻性聲明中的結果有很大不同。其他風(fēng)險和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競爭；一般經(jīng)濟因素，包括利率和貨幣匯率波動(dòng)；制藥行業(yè)法規和醫療保健立法的影響；全球醫療成本抑制趨勢；競爭對手獲得技術(shù)進(jìn)步、新產(chǎn)品和專(zhuān)利；新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰，包括獲得監管部門(mén)的批準；集團準確預測未來(lái)市場(chǎng)狀況的能力；生產(chǎn)困難或延誤；國際經(jīng)濟的金融不穩定和主權風(fēng)險；對集團專(zhuān)利的有效性和創(chuàng )新產(chǎn)品的其他保護的依賴(lài)；以及可能面臨的訴訟，包括專(zhuān)利訴訟和/或監管訴訟。此外，集團依賴(lài)第三方來(lái)研發(fā)和銷(xiāo)售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會(huì )產(chǎn)生大額特許權使用費用；這些合作伙伴的行為可能會(huì )對集團的活動(dòng)和財務(wù)結果造成損害。集團不能確定其合作伙伴將履行各自的義務(wù)。集團可能無(wú)法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團任何合作伙伴違約均會(huì )產(chǎn)生低于預期的收益。此類(lèi)情況可能會(huì )對集團的業(yè)務(wù)、財務(wù)狀況或業(yè)績(jì)產(chǎn)生負面影響。集團明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標或假設的任何義務(wù)，以反映此類(lèi)聲明所依據的事件、條件、假設或情況的任何變化，也不會(huì )就此作出任何承諾。集團的業(yè)務(wù)受制于其在法國金融市場(chǎng)監管機構備案的注冊文件中概述的風(fēng)險因素。該文件中所列風(fēng)險和不確定性并非詳盡無(wú)遺，建議讀者參閱集團網(wǎng)站（www.ipsen.com）上集團的最新通用注冊文件。