中國首個(gè)進(jìn)入IIT臨床研究的體內基因編輯產(chǎn)品ART001將發(fā)布最新24周臨床研究數據

　2024年6月3日至6日，國際生物大會(huì )（BIO International Convention）在美國加利福尼亞州圣地亞哥舉行。銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)：銳正基因）創(chuàng )始人王永忠博士將就《ART001治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變病患者中的療效與安全性：?jiǎn)沃行?、開(kāi)放、單臂，探索性臨床研究最新研究成果》以公開(kāi)演講方式在大會(huì )上展示： 銳正基因ART001作為中國首個(gè)進(jìn)入IIT人體臨床研究的非病毒載體體內基因編輯藥物，通過(guò)24周臨床安全性和藥效觀(guān)察，展現出了優(yōu)異的安全性與藥效，具備"Best-in-Class"藥物的潛力。

　　ART001于2023年IIT中啟動(dòng)了人體臨床研究，12月完成了全部劑量組共10例受試者中最后一名受試者的給藥，截至2024年5月，所有10例受試者均已完成至少24周隨訪(fǎng)。給藥后4周，高劑量組受試者外周TTR蛋白較基線(xiàn)即可平均下降90%以上。給藥24周后，高劑量組受試者ART001藥效穩定在90%以上，達到行業(yè)頂尖水平，并初步顯示出一次性給藥即可獲得長(cháng)期持續藥效的潛力。

　　10例受試者未發(fā)生國外同類(lèi)產(chǎn)品頻發(fā)的輸注相關(guān)反應（IRR），未發(fā)生與藥物相關(guān)的嚴重不良事件（SAE）或嚴重不良反應（SAR），也未見(jiàn)肝毒性和免疫毒性。在基因編輯產(chǎn)品最令人關(guān)注的脫靶編輯方面，ART001在人體細胞實(shí)驗中，即使超過(guò)飽和劑量近80倍，都檢測不到任何脫靶編輯，處于行業(yè)領(lǐng)先水平。綜合臨床安全數據和脫靶安全性數據，ART001的安全性具備"Best-in-Class"的潛力。

　　銳正基因ART001作為中國第一個(gè)且目前唯一獲得行業(yè)頂尖臨床人體數據的非病毒載體體內基因編輯產(chǎn)品，有望成為中國第1個(gè)進(jìn)行中美雙報的非病毒載體體內基因編輯產(chǎn)品。ART001的臨床試驗申請已獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心受理，美國FDA的申報也即將遞交。

　　銳正基因創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官王永忠博士表示，參加臨床試驗的10例受試者至少已經(jīng)完成24周觀(guān)察，最長(cháng)已經(jīng)給藥近10個(gè)月。綜合目前藥效和安全性數據，ART001具備"Best-in-Class"的潛力。最新的結果再一次驗證了銳正基因團隊在體內基因編輯技術(shù)與臨床轉化上的優(yōu)勢。ART001不需使用病毒和細胞，價(jià)格不會(huì )像其他病毒類(lèi)基因治療藥物或細胞治療藥物那樣動(dòng)輒上百萬(wàn)元。我們有信心將這些前沿的體內基因編輯技術(shù)，盡快轉化為所有的患者都能用得起的全球最好的藥物。

　　銳正基因成立于2021年7月，專(zhuān)注于全球領(lǐng)先的非病毒載體基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。銳正基因是中國首個(gè)將以L(fǎng)NP為載體的體內基因編輯藥物推進(jìn)到人體臨床試驗，并取得行業(yè)領(lǐng)先的安全和有效性數據的創(chuàng )新藥物研發(fā)公司。銳正基因ART001,通過(guò)24周臨床安全性和藥效觀(guān)察，展現出了優(yōu)異的安全性與藥效，具備"Best-in-Class"藥物的潛力。

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