益普生達菲林六月劑型中國首方落地，長(cháng)效守護中樞性性早熟患兒

2024年7月，新獲批的用于中樞性性早熟治療的達菲林（注射用雙羥萘酸曲普瑞林）六月劑型在成都市婦女兒童中心醫院開(kāi)出首張處方。達菲林六月劑型是截至發(fā)稿前目前國內首個(gè)且唯一獲批用于中樞性性早熟治療的超長(cháng)效劑型，首方落地意味著(zhù)達菲林?六月劑型正式進(jìn)入臨床應用，將有效改善治療依從性和滿(mǎn)意度，惠及更多中樞性性早熟患兒。

　　中樞性性早熟是較為常見(jiàn)的一種兒科內分泌疾病，由于下丘腦-垂體?性腺軸功能提前啟動(dòng)、促性腺激素釋放激素（GnRH）增加，導致女孩7.5歲前出現乳房發(fā)育或10.0歲前出現月經(jīng)初潮，男孩9歲前出現睪丸增大[1]，影響患兒生長(cháng)潛能及心理健康。作為目前國內中樞性性早熟治療領(lǐng)域首個(gè)超長(cháng)效劑型，達菲林六月劑型長(cháng)效持續釋放的特性[2]能夠以一定的速率釋放藥物，以維持有效血藥濃度，減少給藥次數[3]。臨床研究顯示，達菲林六月劑型相較三月劑型，療效無(wú)明顯差異[4]，給藥耐受性良好，減少注射頻率有可能改善患兒注射體驗和提高治療依從性[5]。一項國際多中心III期研究結果表明，達菲六月劑型使 93.2% 的患兒在 6 個(gè)月時(shí)達到青春期前的 LH 水平(LH激發(fā)值≤5IU/L)，12 個(gè)月時(shí)為 97.7%，從而延遲了患兒青春期臨床體征的進(jìn)展[5]。相較于短效制劑，長(cháng)效緩釋制劑可以實(shí)現數月的藥物持續釋放，患兒及家屬只需每六個(gè)月來(lái)醫院接受注射治療及隨訪(fǎng)觀(guān)察，有效減少注射次數和門(mén)診時(shí)間，盡可能降低長(cháng)期治療給患兒及家屬日常生活帶來(lái)的不利影響。

　　成都市婦女兒童中心醫院兒童遺傳與內分泌代謝科主任程昕然教授開(kāi)出首張處方

　　成都市婦女兒童中心醫院兒童遺傳與內分泌代謝科主任程昕然教授表示："中樞性性早熟患兒的依從性對于疾病的長(cháng)期規范化管理至關(guān)重要。隨著(zhù)達菲林六月超長(cháng)效劑型逐步進(jìn)入臨床應用，有助于進(jìn)一步改善治療依從性和滿(mǎn)意度，減少就醫次數、降低就醫時(shí)間，期待更多患兒能從中獲益，無(wú)憂(yōu)成長(cháng)。"

　　益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："自7月9日達菲林?六月劑型在中國正式獲批以來(lái)，益普生加速推動(dòng)這一創(chuàng )新藥物覆蓋更多地區，致力于為中樞性性早熟患兒提供更便捷、更可及的治療方案。秉承‘聚焦、共贏(yíng)、服務(wù)患者與社會(huì )'的使命，益普生將持續聚焦特藥領(lǐng)域，深耕患者需求，加快創(chuàng )新產(chǎn)品在中國的引入和上市，更好惠及中國患者。"

　　關(guān)于益普生

　　益普生是一家全球性的生物制藥公司，專(zhuān)注于在腫瘤、罕見(jiàn)病和神經(jīng)科學(xué)三個(gè)治療領(lǐng)域為患者提供革新型藥物。我們的研發(fā)管線(xiàn)以外部創(chuàng )新為動(dòng)力，有近百年的開(kāi)發(fā)經(jīng)驗以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個(gè)國家的全球團隊，共同與我們在世界各地的合作伙伴關(guān)系，為100多個(gè)國家的患者提供藥物。益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過(guò)贊助的I級美國存托憑證項目（ADR：IPSEY）在美國上市交易。有關(guān)益普生的更多信息，請訪(fǎng)問(wèn)ipsen.com.

　　關(guān)于益普生中國

　　益普生集團于1992年進(jìn)入中國，2019年在上海設立創(chuàng )新中心，是全球四個(gè)研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區總部，并于2022年根據集團業(yè)務(wù)變動(dòng)，同步剝離多元健康業(yè)務(wù)，專(zhuān)注于特藥領(lǐng)域，針對三大疾病領(lǐng)域（腫瘤、罕見(jiàn)病、神經(jīng)科學(xué)）攜手上海創(chuàng )新中心持續推出創(chuàng )新治療方案以滿(mǎn)足中國患者亟待解決的治療需求。

　　益普生-有關(guān)前瞻性聲明的警示說(shuō)明

　　本文所含前瞻性聲明、目的和目標基于集團的管理戰略、當前觀(guān)點(diǎn)和假設。此類(lèi)聲明涉及已知和未知的風(fēng)險和不確定性，可能導致實(shí)際結果、業(yè)績(jì)或事件與本文所預期的大不相同。上述所有風(fēng)險均可能影響集團在未來(lái)實(shí)現其財務(wù)目標的能力，財務(wù)目標是基于現今可用信息在合理的宏觀(guān)經(jīng)濟條件下設定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語(yǔ)和類(lèi)似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團對未來(lái)事件的期望，此類(lèi)事件包括監管文件和決定。此外，本文所述目標的制定未考慮外部增長(cháng)假設和潛在未來(lái)收購，而這兩者可能會(huì )使指標發(fā)生變化。目的的依據是集團認為合理的數據和假設。目標取決于將來(lái)可能發(fā)生的條件或事實(shí)，而不僅取決于歷史數據?？紤]到某些風(fēng)險和不確定性的發(fā)生，實(shí)際結果可能與這些指標有很大出入，明顯表現為在早期研發(fā)階段或臨床試驗中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠不會(huì )投放市場(chǎng)或達到其商業(yè)目標，尤其是由于注冊或競爭原因。集團必須面對或可能面對來(lái)自仿制藥的競爭，這可能會(huì )轉化為市場(chǎng)份額的損失。此外，研發(fā)過(guò)程涉及多個(gè)階段，每個(gè)階段都涉及重大風(fēng)險，即集團可能無(wú)法實(shí)現其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團不能確定在臨床前試驗中獲得的有利結果是否會(huì )在隨后的臨床試驗中得到確認，也不能確定臨床試驗的結果是否足以證明相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊批準或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設證明不準確或確實(shí)出現風(fēng)險或不確定性，則實(shí)際結果可能與前瞻性聲明中的結果有很大不同。其他風(fēng)險和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競爭；一般經(jīng)濟因素，包括利率和貨幣匯率波動(dòng)；制藥行業(yè)法規和醫療保健立法的影響；全球醫療成本抑制趨勢；競爭對手獲得技術(shù)進(jìn)步、新產(chǎn)品和專(zhuān)利；新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰，包括獲得監管部門(mén)的批準；集團準確預測未來(lái)市場(chǎng)狀況的能力；生產(chǎn)困難或延誤；國際經(jīng)濟的金融不穩定和主權風(fēng)險；對集團專(zhuān)利的有效性和創(chuàng )新產(chǎn)品的其他保護的依賴(lài)；以及可能面臨的訴訟，包括專(zhuān)利訴訟和/或監管訴訟。此外，集團依賴(lài)第三方來(lái)研發(fā)和銷(xiāo)售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會(huì )產(chǎn)生大額特許權使用費用；這些合作伙伴的行為可能會(huì )對集團的活動(dòng)和財務(wù)結果造成損害。集團不能確定其合作伙伴將履行各自的義務(wù)。集團可能無(wú)法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團任何合作伙伴違約均會(huì )產(chǎn)生低于預期的收益。此類(lèi)情況可能會(huì )對集團的業(yè)務(wù)、財務(wù)狀況或業(yè)績(jì)產(chǎn)生負面影響。集團明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標或假設的任何義務(wù)，以反映此類(lèi)聲明所依據的事件、條件、假設或情況的任何變化，也不會(huì )就此作出任何承諾。集團的業(yè)務(wù)受制于其在法國金融市場(chǎng)監管機構備案的注冊文件中概述的風(fēng)險因素。該文件中所列風(fēng)險和不確定性并非詳盡無(wú)遺，建議讀者參閱集團網(wǎng)站（www.ipsen.com）上集團的最新通用注冊文件。

　　[1] 中樞性性早熟診斷與治療專(zhuān)家共識（2022）[J]. 中 華 兒 科 雜 志 , 2023, 61(1): 16-22. DOI: 10.3760/cma. j.

　　[2]丁源等. 中國藥科大學(xué)學(xué)報，2020，51（4），433-440.

　　[3]張芳等. 中國新藥雜志，2013，22（5），547-555.

　　[4]Lydia Lake et al,. Endocrine Abstracts (2022) 85 OC6.3 | DOI: 10.1530/endoabs.85.OC6.3.

　　[5]Karen Klein et al,.J Pediatr Endocrinol Metab . 2016 Nov 1;29(11):1241-1248.