“眼科龍頭”康弘藥業(yè)的創(chuàng )新之路

創(chuàng )新，是當前醫藥行業(yè)當之無(wú)愧的主旋律。

日前，國務(wù)院常務(wù)會(huì )議審議通過(guò)的《全鏈條支持創(chuàng )新藥發(fā)展實(shí)施方案》中指出，要調動(dòng)各方面科技創(chuàng )新資源，強化新藥創(chuàng )制基礎研究，夯實(shí)我國創(chuàng )新藥發(fā)展根基，全鏈條強化政策保障，合力助推創(chuàng )新藥突破發(fā)展。

作為國內投入創(chuàng )新藥研發(fā)的先驅企業(yè)之一，康弘藥業(yè)致力于追求專(zhuān)業(yè)創(chuàng )新和前沿布局，構建以科技創(chuàng )新為核心的發(fā)展模式，近年來(lái)，在醫藥領(lǐng)域表現出強勁的增長(cháng)動(dòng)能，是中國醫藥創(chuàng )新的標桿企業(yè)。

科技創(chuàng )新永遠是企業(yè)發(fā)展核心

隨著(zhù)我國經(jīng)濟的持續增長(cháng)、人民生活水平的不斷提高、醫療保障制度的逐漸完善、人口老齡化問(wèn)題的日益突出，大眾對醫療健康的需求不斷提升。近些年來(lái)，我國醫藥產(chǎn)業(yè)開(kāi)始走上高質(zhì)量發(fā)展的道路，其中，生物醫藥產(chǎn)業(yè)或許是當前最可能出現顛覆性創(chuàng )新的領(lǐng)域之一。隨著(zhù)國內創(chuàng )新藥行業(yè)發(fā)展日趨成熟，政策框架逐漸完善，國產(chǎn)創(chuàng )新藥的商業(yè)化環(huán)境持續改善，如何抓住醫藥健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展的戰略機遇期，最大化體現創(chuàng )新藥的臨床價(jià)值，成為國內醫藥企業(yè)下一步探索重點(diǎn)。

四川省人大代表、康弘藥業(yè)總裁柯瀟認為：“我國生物醫藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)歷了過(guò)去20年的發(fā)展，與國際先進(jìn)水平的差距逐步縮短，在一系列政策引導與新技術(shù)落地的助推下，我國創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)迅速崛起，正在經(jīng)歷從‘有’到‘優(yōu)’的過(guò)程，在研創(chuàng )新藥數量步入全球第二梯隊，并不斷涌現出原始創(chuàng )新研發(fā)項目?！?

在今年的兩會(huì )上，“創(chuàng )新藥”一詞首次出現在政府工作報告中，提及要加快包括創(chuàng )新藥在內的前沿新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展。同時(shí)，圍繞新機制、新靶點(diǎn)藥物的基礎研究和轉化應用不斷取得突破，以基因治療、細胞治療、合成生物學(xué)技術(shù)、雙功能抗體等為代表的新一代生物技術(shù)日漸成熟，為政策支持和引導提供了原創(chuàng )土壤。

對此，柯瀟深有感觸，他在采訪(fǎng)中談道：“面對新一輪科技革命和產(chǎn)業(yè)變革，必須牢牢把握高質(zhì)量發(fā)展這個(gè)首要任務(wù)，因地制宜發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力?？萍紕?chuàng )新是培育醫藥產(chǎn)業(yè)新質(zhì)生產(chǎn)力的必由之路，我們會(huì )更加努力地堅持以創(chuàng )新激發(fā)新動(dòng)能，為實(shí)現中國式現代化做出更大貢獻?！?

加強生物醫藥源頭創(chuàng )新

近年來(lái)，我國新藥研發(fā)勢頭頗為強勁，據國家藥審中心數據統計，2023年全年批準上市的1類(lèi)創(chuàng )新藥有40個(gè)，接近于2022年獲批數（21款）的兩倍。而在2019、2020和2021三年里，我國1類(lèi)創(chuàng )新藥獲批數分別為12、20和47個(gè)。由此計算，近五年來(lái)，我國獲批的1類(lèi)創(chuàng )新藥達到140個(gè)，總體呈增長(cháng)趨勢。

我國生物醫藥的創(chuàng )新與世界先進(jìn)水平仍有差距，處于“爬坡過(guò)坎”階段，面臨諸多待解難題?？聻t認為：“目前我國生物醫藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展取得了階段性的成績(jì)，但仍有很多亟需提升的方面，如新藥研發(fā)的源頭創(chuàng )新能力還較弱、醫藥創(chuàng )新同質(zhì)化程度較高、醫藥技術(shù)成果轉化率較低等?！?

在源頭創(chuàng )新力方面，我國生物醫藥行業(yè)與西方發(fā)達國家還存在一定差距，主要表現為跟隨式、模仿式、引進(jìn)式創(chuàng )新居多，而新靶點(diǎn)、新化合物、新作用機理的原創(chuàng )性新藥相對較少，大部分機理、靶點(diǎn)仍起源于國外，底層技術(shù)平臺主要依賴(lài)進(jìn)口。

同時(shí)，國內創(chuàng )新同質(zhì)化較為嚴重，創(chuàng )新藥在研管線(xiàn)高度集中在以EGFR、VEGF、HER2和PD-1為主的腫瘤靶向藥物。以PD-1為例，目前獲批上市的國產(chǎn)PD-1/L1抗體已有14款，同時(shí)還有數十款在研管線(xiàn)。

對此，柯瀟認為：“推進(jìn)我國生物醫藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，需要建立起政府、高校、科研機構和醫藥企業(yè)協(xié)同創(chuàng )新的生態(tài)系統，進(jìn)一步加強基礎研究和知識產(chǎn)權保護力度，減少企業(yè)同質(zhì)化競爭，提升產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新的積極性和研發(fā)投入?！痹谠搭^創(chuàng )新力方面，康弘與國內重點(diǎn)高校及美國、歐洲、新加坡等全球領(lǐng)先的科研機構保持合作關(guān)系，以研發(fā)具有全球競爭力的醫藥產(chǎn)品為目標，整合國內外優(yōu)勢創(chuàng )新資源，積極推進(jìn)科技成果轉化，夯實(shí)協(xié)同創(chuàng )新的基礎。

加速創(chuàng )新布局  搶占下一個(gè)萬(wàn)億級賽道

面對行業(yè)同質(zhì)化競爭怪圈，康弘藥業(yè)堅持培育自身創(chuàng )新研發(fā)的能力，以創(chuàng )新為抓手，不斷突破發(fā)展瓶頸。2019-2023年，公司累計研發(fā)投入36.57億元，平均研發(fā)投入比例達21.2%，研發(fā)投入在國內制藥企業(yè)位于第一梯隊。

早在2004年，中國生物醫藥產(chǎn)業(yè)尚處于發(fā)展初期的探索階段，康弘藥業(yè)毅然投入近10億元，歷經(jīng)10年，研發(fā)出全新一代抗VEGF融合蛋白類(lèi)——康柏西普眼用注射液，成為全球第三款，也是我國自主研發(fā)的第一款VEGF單抗。

康柏西普的問(wèn)世，不僅完成了核心技術(shù)的突破，打破了高價(jià)進(jìn)口藥對中國眼科市場(chǎng)的壟斷，同時(shí)也帶動(dòng)了上下游產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，推動(dòng)建立了與國際接軌的質(zhì)量體系，成為中國創(chuàng )新藥發(fā)展歷程中的標志性產(chǎn)品之一，并為中國眼科在搶占全球生物醫藥技術(shù)和產(chǎn)業(yè)制高點(diǎn)，奠定了堅實(shí)的基礎。

對于未來(lái)的研發(fā)方向，柯瀟表示，康弘藥業(yè)依然堅持以臨床需求為導向，以提供安全、有效、經(jīng)濟的創(chuàng )新藥品來(lái)回答創(chuàng )新命題，努力沖破醫學(xué)領(lǐng)域‘卡脖子’難題。

研發(fā)管線(xiàn)方面，康弘藥業(yè)以三大核心治療領(lǐng)域（眼科、腫瘤、腦科）為主線(xiàn)，形成了梯級層次清晰、結構合理的在研產(chǎn)品系列。

在全球前沿技術(shù)領(lǐng)域，康弘藥業(yè)分別在2011年與2017年開(kāi)始布局基因治療、合成生物學(xué)新藥研發(fā)，通過(guò)自主研發(fā)與外部合作，取得了階段性重要成果。

基因治療作為一種新型生物技術(shù)，是當前全球生物醫藥產(chǎn)業(yè)競爭最重要的“新賽道”之一。據中商情報網(wǎng)數據，全球市場(chǎng)規模自2016年開(kāi)始飛速增長(cháng)，到2023年已達到約111.1億美元。2023年我國基因治療行業(yè)市場(chǎng)規模約33.81億元，預計到2025年將超過(guò)100億元。

康弘藥業(yè)自主研發(fā)的KH631眼用注射液是我國第一個(gè)進(jìn)入臨床用于治療新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）的基因治療產(chǎn)品，通過(guò)腺相關(guān)病毒(AAV)遞送目標基因，在組織特異性、免疫原性、表達可控性和感染效率上具有特色，并在臨床前疾病模型中顯示出持續療效，目前正在中國和美國同步開(kāi)展I期臨床研究。

合成生物學(xué)被認為是繼“DNA雙螺旋結構”、“基因組技術(shù)”之后的第三次生物科技革命，將推動(dòng)人類(lèi)實(shí)現從“認識生命”到“設計生命”的偉大跨越。根據麥肯錫的數據，預計未來(lái)10-20年，合成生物學(xué)應用可能對全球每年產(chǎn)生2-4萬(wàn)億美元的直接經(jīng)濟影響。其中，醫藥與健康領(lǐng)域占比最大，行業(yè)規模達到0.5-1.3萬(wàn)億美元。

康弘藥業(yè)在合成生物領(lǐng)域早有布局，其KH617項目采用生物合成技術(shù)生產(chǎn)高純度原料藥，其制劑在多種臨床前疾病模型中均顯示出了對多種實(shí)體瘤的良好抑瘤作用。2022年，KH617獲得中國藥監局和美國FDA藥物臨床試驗許可，并于2023年獲得FDA針對膠質(zhì)母細胞瘤的孤兒藥資格認定，有望成為首個(gè)合成生物學(xué)制造的中藥來(lái)源創(chuàng )新藥。

中藥創(chuàng )新方面，康弘藥業(yè)的創(chuàng )新中藥KH110（五加益智顆粒）是具有處方專(zhuān)利的中成藥，主要用于治療阿爾茲海默癥，臨床前研究數據已體現出較高有效性，目前處于臨床試驗。隨著(zhù)人口老齡化加劇，阿爾茲海默癥患者不斷增加，當前治療藥物效果不理想且副作用大，患者亟待新藥上市?？岛胨帢I(yè)的創(chuàng )新中藥將有望為阿爾茲海默癥患者提供新的選擇。

此外，康弘藥業(yè)還布局了用于治療晚期實(shí)體瘤的Ⅰ類(lèi)生物藥——KH801；用于治療抑郁癥的化藥Ⅰ類(lèi)創(chuàng )新藥——KH607；用于治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的化藥Ⅰ類(lèi)創(chuàng )新藥——KH629等在研項目，目前均已獲批臨床試驗。

結語(yǔ)

從需求端角度，目前我國仍然存在巨大的未被滿(mǎn)足的臨床需求。隨著(zhù)人口結構老齡化的趨勢，對于慢病的治療，將構成企業(yè)發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力的廣大應用空間。

康弘藥業(yè)堅持以臨床需求為導向，同時(shí)布局傳統中藥和創(chuàng )新藥，涉及基因治療、合成生物、抗體開(kāi)發(fā)等最前沿關(guān)鍵技術(shù)，涵蓋眼科、腦科、腫瘤等疾病領(lǐng)域，有望不斷推出臨床迫切需要的高品質(zhì)的創(chuàng )新產(chǎn)品，造福更多患者。