中國首個(gè)：銳正基因基于非病毒載體的體內基因編輯藥物ART001獲美國FDA臨床試驗許可

銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)"銳正基因"）自主研發(fā)的針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的產(chǎn)品ART001近日美國IND申請通過(guò)，成為中國第一個(gè)獲美國FDA臨床試驗許可的基于非病毒載體的體內基因編輯藥物。

　　ART001是中國首個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗（IIT）的基于非病毒載體的體內基因編輯藥物，目前正在中國開(kāi)展臨床1期試驗。此次美國FDA IND獲批，ART001成為全球同類(lèi)藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產(chǎn)品。

　　2024年6月，銳正基因在美國圣地亞哥舉行的2024年國際生物大會(huì )（BIO 2024）上發(fā)布了ART001的24周臨床研究數據，受試者在用藥4周后直至24周，高劑量組的外周TTR蛋白水平較基線(xiàn)平均下降超過(guò)90%。截至目前，所有受試者均已跟進(jìn)36周或以上，藥效依然保持穩定。根據已經(jīng)公開(kāi)的信息，ART001目前是中國唯一達到90%TTR敲降的體內基因編輯產(chǎn)品。

　　相比國內外其他同類(lèi)產(chǎn)品高頻率出現發(fā)燒等用藥反應，ART001所有受試者均未出現任何輸注相關(guān)反應。同時(shí)，在基因編輯產(chǎn)品最受關(guān)注的脫靶編輯安全性方面，ART001在幾十倍的飽和劑量下，未檢測到脫靶編輯。綜合安全性和藥效，ART001具備Best-in-class的潛力。

　　基因編輯被普遍認為是當下和未來(lái)最關(guān)鍵和最具潛力的生物技術(shù)之一?；诜遣《据d體的體內基因編輯技術(shù)突破了以往基因治療的一系列局限性。適應癥方面，它不僅可以用于罕見(jiàn)病也可以用于難治的常見(jiàn)??；生產(chǎn)工藝和成本方面，它無(wú)需病毒和細胞，所有組分均可大規模工業(yè)化合成，不存在由于價(jià)格昂貴導致患者無(wú)法負擔的情況；療效和醫療費用方面，它具備一次用藥即可徹底停止疾病進(jìn)展甚至治愈疾病的潛力，大大便利患者的同時(shí)，可以在總醫療費用上為患者和醫保大幅節省開(kāi)支。

　　這些巨大的優(yōu)勢使得基于非病毒載體的體內基因編輯成為全球最具市場(chǎng)和技術(shù)潛力的創(chuàng )新制藥領(lǐng)域之一。在這個(gè)領(lǐng)域，目前全球尚未有產(chǎn)品上市。即使在素以創(chuàng )新療法開(kāi)發(fā)領(lǐng)先聞名的美國，包括銳正基因在內，目前也只有三家公司獲得臨床試驗許可。綜上可見(jiàn)，非病毒載體的體內基因編輯領(lǐng)域具備巨大潛力的同時(shí)，也有非常高的技術(shù)和轉化門(mén)檻。

　　銳正基因創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官王永忠博士表示："此次獲得FDA臨床試驗許可和前期已獲得的中國臨床試驗許可，均是對銳正基因的創(chuàng )新能力、技術(shù)實(shí)力和全球競爭力的一種肯定。多年來(lái)，在化藥、抗體、ADC、細胞醫療等領(lǐng)域，往往是在歐美發(fā)達國家已經(jīng)形成成熟產(chǎn)業(yè)后，中國制藥業(yè)才開(kāi)始快速跟進(jìn)。隨著(zhù)中國創(chuàng )新生物技術(shù)的快速發(fā)展，中國已經(jīng)開(kāi)始在一些潛力巨大的領(lǐng)域發(fā)展的早期階段，就可以參與國際競爭了?；诜遣《据d體的體內基因編輯就是這樣的領(lǐng)域之一，銳正基因如今也成為在早期發(fā)展階段就參與全球競爭的公司之一。我們將繼續努力，爭取早日把安全、創(chuàng )新且可及的體內基因編輯產(chǎn)品帶給患者。"

　　公司簡(jiǎn)介

　　銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，是一家專(zhuān)注于全球領(lǐng)先的非病毒載體基因編輯技術(shù)及其產(chǎn)品開(kāi)發(fā)與商業(yè)化的創(chuàng )新型生物技術(shù)公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經(jīng)驗的專(zhuān)業(yè)團隊，在基因編輯領(lǐng)域快速崛起，多個(gè)產(chǎn)品管線(xiàn)正在穩步推進(jìn)。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進(jìn)入人體臨床試驗階段，其安全性和有效性數據顯著(zhù)優(yōu)于全球同類(lèi)產(chǎn)品，具有成為First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。

　　銳正基因在短短3年內已申請近10項國際專(zhuān)利，并成功建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級端到端體內基因編輯技術(shù)平臺。作為中國首個(gè)將脂質(zhì)納米顆粒（LNP）載體應用于體內基因編輯并推進(jìn)至人體臨床試驗的企業(yè)，銳正基因在非病毒載體體內基因編輯領(lǐng)域確立了領(lǐng)先地位。

　　憑借全球領(lǐng)先的技術(shù)創(chuàng )新和卓越的臨床數據，銳正基因已經(jīng)成為全球唯一一家可以在中美兩地同時(shí)開(kāi)展非病毒載體體內基因編輯產(chǎn)品臨床試驗的公司。這一成就不僅彰顯了公司在行業(yè)中的領(lǐng)先地位，也進(jìn)一步鞏固了中國在全球基因編輯技術(shù)前沿的戰略地位。

　　展望未來(lái)，銳正基因將繼續以創(chuàng )新驅動(dòng)發(fā)展，以全球視野引領(lǐng)行業(yè)，致力于推動(dòng)基因編輯技術(shù)的商業(yè)化應用，為全球患者帶來(lái)革命性治療方案，助力人類(lèi)健康事業(yè)的進(jìn)步。

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